מניית QURE רקטה לאחר שה-FDA אישר את התרופה היקרה ביותר אי פעם

מנהל המזון והתרופות אישר את התרופה היקרה ביותר אי פעם - טיפול גנטי בהמופיליה B חברות קרלייל (CSL) ו UniQure (QURE) - ומניית QURE צצה ביום רביעי.

X

בינתיים, ביומרין (BMRNמניות פרצו לאחר שה-FDA אמר כי לא יקיים ישיבת ועדה מייעצת כדי לדון בטיפול הגנטי בהמופיליה A. יועצים אלה נותנים המלצות לא מחייבות ל-FDA לאחר שדנו ביתרונות ובסיכונים של תרופות ניסיוניות. ה-Roctavian של BioMarin כבר מאושר באירופה.

On שוק המניות של היום, מניית QURE זינקה ב-14.6% לרמה של 26.36. זה האריך את הריצה של המניה מזינוק של 7.1% ביום שלישי. מניות בראש א נקודת קניה ב-25.91 מתוך איחוד, לפי MarketSmith.com.

מניית ביומארין זינקה ב-7.3% לרמה של 97.79. זה דחף את מניית BioMarin לפרוץ מתוך א בסיס כפול תחתון עם ערך 92.86.

מלאי QURE: המחיר מעל הציפיות

העירוי של UniQure מאושר לחולי המופיליה B הנמצאים כעת במשטר מניעה הנקרא טיפול בפקטור IX, או שיש להם היסטוריה של שטפי דם שעלולים להיות קטלניים או התקפי דימום חמורים. בעלות חד פעמית של 3.5 מיליון דולר, קרלייל ו-UniQure מקווים שהתרופה היא תרופה.

אנליסטים אומרים כי האישור הוא תרחיש המתאים ביותר עבור UniQure, החברה שפיתחה את Hemgenix בתחילה לפני שיתוף פעולה עם קרלייל בשלבים מאוחרים יותר. התווית אינה מגבילה את הטיפול למאגר ספציפי של חולים או כוללת אזהרת "קופסה שחורה".

"בהתחשב באי הוודאות סביב אישורי טיפול גנטי בהמופיליה וזהירות משקיעים, אנו חושבים שזה חיובי משמעותי עבור UniQure והפחתת סיכונים חשובה לסיפור", אמרה אנליסטית UBS אליאנה מרל בדו"ח ביום רביעי.

תג המחיר של 3.5 מיליון דולר הוא מעל המלצה של המכון לסקירה קלינית וכלכלית. העמותה אמרה הכי הרבה טיפולי גנים להמופיליה יהיה חסכוני ב-2.5 מיליון דולר. הדו"ח בחן מחירים בין 2 ל-3 מיליון דולר בהתבסס על הערות בכירים.

אנליסט SVB Securities, ג'וזף שוורץ, אמר כי המחיר הגבוה מהצפוי אחראי כנראה לאוכלוסיית חולי המופיליה B הקטנה. ובכל זאת, הוא רואה את האישור כחיובי עבור חולים עם התקפי דימום תכופים והצורך ב"טיפול מונע מכביד".

המטופלים יהיו במעקב במשך שלוש שעות לאחר עירוי המגניקס. לאחר מכן, הם יצטרכו לעבור ניטור שבועי במשך שלושה חודשים כדי לעקוב אחר סיבוכים פוטנציאליים בכבד. שוורץ מציין שטיפול מניעה עם פקטור IX ניתן בדרך כלל מדי שבוע.

"אנו מאמינים שדרישות הניטור הללו הגיוניות וייחשבו כהקרבה ראויה לליברליזציה האפשרית מטיפול בגורמים, דימומים ונזק למפרקים למשך זמן רב", אמר בדו"ח.

יש לו דירוג טוב יותר במניית QURE.

מאמצי טיפול גנטי אחרים של UniQure

על פי תנאי ההסכם, קרלייל תהיה אחראית למסחור של Hemgenix. בתמורה, UniQure תקבל עד 1.5 מיליארד דולר בתשלומי אבני דרך נוספים ותמלוגים על מכירות בטווח של אמצע העשרה עד 20%. ל- UniQure יש גם זכויות ייצור.

"אנו רואים (את) האישור כאירוע מרכזי להפחתת סיכונים לפוטנציאל תזרים המזומנים העתידי של UniQure", אמר שוורץ. "אנחנו גם חושבים שזה מבשר טובות על פוטנציאל האישור של BioMarin's Roctavian בהמופיליה A."

האישור כנראה גם נותן אמון למאמצים של UniQure בתחומי ריפוי גנטי אחרים. המשקיעים כנראה זהירים יותר בעבודתה של החברה במחלת הנטינגטון. שלושה מתוך 14 מטופלים במחקר של UniQure חוו תופעות לוואי חמורות.

"אנו מציינים שעדכון שלב 1 ושלב 2 עדיין מונחה ברבעון השני של 2023 ויכול להיות זרז אינפורמטיבי לתוכנית עם הנתונים הראשונים על פונקציונליות (יעדים)", אמר מרל, האנליסט של UBS.

יש לה דירוג קנייה על מניית QURE והעלתה את יעד המחיר שלה ל-42 מ-40.

עקוב אחר אליסון גטלין בטוויטר בכתובת @IBD_AGאטלין.

אולי גם תאהב:

מדטרוניק מגיעה לשפל של שנתיים בפיגור רבעוני - אבל אנליסטים מחפשים את נקודות האור

ראה מדוע עסקי הסרטן של גילעד מביאים את המניות לגובה חום

קבל התראות קנייה ומכירה בזמן עם Leaderboard IBD

מניות לרכישה ולצפייה: הנפקות מובילות, מכסים גדולים וקטנים, מניות צמיחה

מצא את ההשקעות הטובות ביותר לטווח הארוך עם מנהיגי IBD לטווח ארוך