גטי
באוגוסט, הפסגה הוירטואלית של החברה לאימונותרפיה בסרטן, "המשבר במחקר קליני"פורום וירטואלי התייחס לשאלה קיומית קריטית לפיתוח תרופות חדשות לחולי סרטן. כיצד יכולים המרפאות ובתי החולים המטפלים בחולים עם מועמדים חדשים לתרופות לשמר את האחיות ורכזי הלימודים המפקחים על הטיפול בחולים הנרשמים לניסויים קליניים? התשובה טמונה בהכרה ש"משבר המחקר הקליני" אינו קליני כלל - הוא חוזי. באופן ספציפי, התמריצים הלא הגיוניים המופעלים על ידי ארגוני מחקר חוזים (CROs) שמתגמלים חוסר יעילות תפעולית.
הסטטוס קוו בפיתוח תרופות הוא שחברות תרופות נותנות חסות לניסויים קליניים, כלומר הן משלמות ולוקחות את האחריות הסופית שנקבעה על ידי ממשלת ארה"ב להבטיח שהניסויים הקליניים יתבצעו בהתאם לקוד התקנות הפדרליות. חברות מסוימות מחזיקות בתשתית הפיתוח לניהול כל אינספור תחומי האחריות הרגולטורית, ניהול הנתונים ודיווח הבטיחות הנדרשים על ידי ה-FDA ועובדות ישירות עם אתרי מחקר קליני המטפלים בחולים בתרופה מחקרית. לדוגמה, החברה שלי TRACON Pharmaceuticals עושה זאת, וכך גם חברות כמו Seagen ו- BeiGene. אנו מנהלים משא ומתן ישיר על תקציב עם אתר המחקר הקליני ומשלמים ככל שכל מטופל נרשם. אני קורא לזה "שלם עבור ביצועים", כי אתרים לא מקבלים תשלום עד שהם רושמים מטופלים.
עם זאת, רוב חברות הביוטכנולוגיה והתרופות - עקב מחסור בתשתית ובכוח אדם הדרושים לעבודה ישירות עם אתר המחקר הקליני - מתקשרות עם CRO את הפיקוח על הניסוי הקליני. לאחר מכן, ה-CRO פועל כמתווך בין חברת התרופות הנותנת חסות לאתר המחקר הקליני. למרות שזה עשוי להיראות פתרון פשוט וישיר, הכלכלה של התשלום על ידי יצרנית התרופות למערך CRO מטרידה, מה שהופך מנצחים גדולים מה-CROs ומפסידים גדולים הן מחברות התרופות והן מאתרים קליניים.
שים את הביצועים במקום הראשון
CROs פועלים על פי מודל עמלה עבור שירות בתוספת תשלום מובטח, כלומר הם מקבלים תשלום עבור כל שירות שהם מבצעים, בין אם שירות זה אכן משפר את האיכות הכוללת ואת הביצוע של הניסוי הקליני ובין אם לאו. כמו כן, משלמים להם דמי ניהול חודשיים ללא קשר לביצועים או לאיכות העבודה. כן, קראת נכון. גם אם לא נרשמו מטופלים, CROs עדיין גובים דמי ניהול חודשיים גדולים מחברות התרופות. למעשה, CROs מתחילים לגבות בשנייה שהם חותמים על החוזה. במקרים מסוימים, זה כרוך בתשלומים של מיליוני דולרים מבלי שאף מטופל יראה זאת.
זה לא רק נוגד את העקרונות הכלכליים, זה מיישר את ה-CRO לא נכון עם חברות התרופות שמחפשות בצדק ביצוע ניסויים קליניים מהירים, באיכות גבוהה ובעלות נמוכה. CROs לא חולקים את התמריץ הזה כי הם מקבלים תשלום ללא קשר לביצועים שלהם. אתרים קליניים גם מפסידים מכיוון שרק חלק מהעמלה שמשולמת ל-CRO על ידי חברת התרופות הנותנת חסות מגיע לאתר. הסיבה לכך היא שהאתרים פועלים על בסיס תשלום עבור ביצועים המבוסס על צבירה בעוד ש-CRO מרוויחים את עיקר העמלות באמצעות מודל עמלות עבור שירות שלהם, בתוספת החזר חודשי מובטח לניהול. אחת הדרכים להעריך את חוסר ההתאמה תהיה לשקול אם האתר הקליני ישולם בתשלום חודשי ללא קשר לשאלה אם הוא רשום מטופל - דמיינו את עלות פיתוח התרופה אז! היתרון היחיד יהיה שאתרים יוכלו לשמר טוב יותר צוות שיגיב בצורה מובנת לתמריצים כלכליים, לרבות העסקה ב-CRO, שגובה את רוב העלויות, המוערך ב-250,000-300,000 דולר למטופל, המשולמים על ידי יצרנית התרופות במהלך המחקר. .
הדרך קדימה
אני מציע שני פתרונות. האחת היא שחברות תרופות נוספות יבטלו את המתווך ויבצעו ניסויים קליניים מבלי להעסיק CRO. לאחר מכן ניתן להעביר את החיסכון הכספי של ויתור על תלות ב-CRO לאתר. שנית היא ש-CRO ישולמו על ידי יצרנית התרופות באותו אופן שבו האתר משולם על ידי CRO - באמצעות מודל תשלום עבור ביצועים המבוסס על צבירה. זה יעודד יעילות בתוך ה-CRO באותו אופן תשלום עבור ביצועים מעודד יעילות באתר הקליני. כאשר מבני התשלום מיושרים אז לכל הצדדים יש תמריץ משותף - רישום מטופלים כדי להעריך את הבטיחות והיעילות של תרופה מחקרית בזמן.
זה ישרת את האינטרסים של חברות התרופות, החוקרים הקליניים, והכי חשוב, המטופלים שסומכים על פיתוח מהיר, יעיל ובעלות נמוכה של תרופות שיכולות לשפר את איכות החיים ואכן להציל חיים. אחרי הכל, זה לא העניין?
מקור: https://www.forbes.com/sites/forbesbooksauthors/2022/09/19/where-to-find-the-real-crisis-in-clinical-research-follow-the-money/