Tek Image/science ספריית תמונות | ספריית תמונות מדע | Getty Images
יצרנית תרופות יפנית Eisai מצפה שמינהל המזון והתרופות יאשר בקיץ הקרוב את הטיפול באלצהיימר שלה לקמבי, מה שירחיב את הגישה לנוגדן החדש והיקר תחת Medicare.
מנכ"ל ארה"ב, איוון צ'ונג, אמר שה-FDA, שהעניק אישור מואץ בינואר, יוכל לתת אישור מלא כבר ביולי אם החברה תקבל "סקירת עדיפות" מזורזת על הוכחת שיפור משמעותי בטיפול מוקדם באלצהיימר.
"אנחנו ממש מדברים על אולי עוד חמישה חודשים, אז אנחנו עוברים בדחיפות בהחלט עם CMS עכשיו", אמר צ'ונג בראיון ל-CNBC ביום חמישי. המרכזים לשירותי Medicare ו-Medicaid היא הסוכנות הפדרלית שתקבע באיזו מידה Leqembi, ש-Eisai תמחרה ב-26,500 דולר בשנה, מכוסה עבור חולים שאובחנו עם אלצהיימר מוקדם.
החברה, שפיתחה את התרופה עם ביוג'ן, מעריכים ש-100,000 אנשים צפויים לקבל אבחנה מוקדמת של אלצהיימר ולהיות זכאים ל-Leqembi עד 2026, אם כי מספר האנשים הלא מאובחנים כמעט בוודאות גבוה יותר.
אגודת האלצהיימר מעריכה כי יותר מ-2,000 אנשים בני 65 ומעלה מתקדמים מדימנציה קלה עד בינונית עקב המחלה ביום, מה שהופך אותם לא כשירים ללקמבי.
אלצהיימר מוקדם פוגע בדרך כלל בבני 65 ומעלה, וגורם לפגיעה קוגניטיבית ולבעיות אחרות. לקמבי הוכיחה הבטחה בהאטת התקדמות המחלה באוכלוסייה זו, אך היא טומנת בחובה סיכונים לנפיחות מוחית ולדימום.
Medicare פרסמה הנחיות באפריל 2022 המגבילות את הכיסוי לתרופות לאלצהיימר כמו לקמבי המשתמשות בטיפולי נוגדנים כדי למקד את הרובד שגורם למחלה. תחת סטטוס האישור המואץ הנוכחי של Eisai, Medicare תכסה רק את העלויות של אנשים בניסויים קליניים שאושרו על ידי ה-FDA או המכון הלאומי לבריאות.
לעשיי יש השלים את ניסוי השלב השלישי שלו ואינו רושם יותר חולים. זה אומר שהתרופה כרגע מחוץ להישג ידם של רובם, מלבד העשירים מאוד. צ'ונג אמר שהחברה לא מודעת למטופלים שהצליחו לכסות את לקמבי באמצעות Medicare כרגע.
גם אם היא תקבל אישור מלא במסגרת תהליך "סקירת העדיפות" של ה-FDA, Medicare עדיין יכולה להגביל את הכיסוי לחולים שנרשמו למחקרים שאושרו על ידי CMS, הסוכנות שמנהלת את תוכניות ביטוח הבריאות הפדרליות של Medicare ו-Medicaid.
ממתין לתשובת ה-FDA על התזמון
"למטופלים, משפחות ומטפלים המתגוררים באזורים כפריים ומוחלשים צריכה להיות אותה הזדמנות לגישה לטיפול", כתבו המחוקקים. "זהו נטל פיזי וכלכלי עצום עבור מוטבי Medicare לבלות אינספור שעות בנסיעות למוסדות מחקר מוגבלים המארחים את הניסויים."
השקת תרופות תארך שנים
"יש יותר גמישות וגישות מרובות להציע גישה טובה מאוד עם עלויות נמוכות מאוד מהכיס עבור אותם אנשים", אמר המנכ"ל. לעשיי יש א תוכנית לספק לקמבי ללא עלות לחולים לא מבוטחים העומדים בקריטריונים לזכאות.
צ'ונג אמר שהעלות השנתית של לקמבי בסך 26,500 דולר אמורה לרדת עם הזמן. נכון לעכשיו, הטיפול ניתן פעמיים בחודש, אך Eisai מפתחת משטר תחזוקה שבו החולים יקבלו מנה חודשית בודדת לאחר 18 חודשי הטיפול הראשונים.
"זה עדיין לא אושר. אנו מצפים להגיש בקשה למינון תחזוקה עד סוף שנת הכספים הבאה", אמר צ'ונג. מינון תחזוקה יוזיל את העלות של לקמבי בכמחצית, אמר.
מדיקר בלחץ
Eisai אומר שהנתונים מהמשפט בשלב השלישי שלו עונים על השאלות הללו עם רמה גבוהה של ראיות, אמר צ'ונג.
מדיניות הכיסוי של Medicare שנויה במחלוקת. אגודת האלצהיימר, במכתב מדצמבר ל-CMS, קרא לסיקור מלא וללא הגבלה של לקמבי. רוברט אגה, מנהל המדיניות הראשי של האגודה, אמר שזו הפעם הראשונה ש-CMS מחליטה מראש לא לכסות סוג עתידי של תרופות כברירת מחדל.
מדיניות Medicare נובעת ממחלוקת סביב אדוהלם, טיפול נוסף נגד נוגדנים לאלצהיימר שפותחו על ידי Eisai וביוגן. ה-FDA העניק אישור מואץ לטיפול זה ב-2021 למרות היועצים הבלתי תלויים של הסוכנות אמרו שהראיות לא הוכיחו שהוא האט את המחלה. שלושה יועצים התפטר בגלל החלטת ה-FDA. חקירת הקונגרס בדצמבר מצא כי אישורו של אדולם היה "רצוף באי סדרים".
Medicare החליטה באפריל האחרון להגביל את הכיסוי של כל הנוגדנים החד שבטיים המתמקדים ברובד המוח לטיפול באלצהיימר עד שיקבל ראיות נוספות המדגימות יתרון לחולים.
"זו לא מדיניות סבירה כי אין סיבה שהם היו צריכים לעשות את זה על בסיס כיתתי", אמר אגה.
האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה, איגוד הנוירולוגים הגדול בעולם, אמרה ל-Medicare במכתב מוקדם יותר החודש כי קיימת הסכמה בין המומחים שלה שהניסוי הקליני בשלב השלישי של לקמבי תוכנן היטב והנתונים היו מובהקים מבחינה קלינית וסטטיסטית.
תוצאות הניסוי הקליני, שפורסם במגזין הרפואה של ניו אינגלנד, מצאו כי הירידה הקוגניטיבית הייתה איטית ב-27% במהלך 18 חודשים אצל אנשים שקיבלו לקמבי בהשוואה לאלו שלא קיבלו את הטיפול. אבל היו גם חששות בטיחותיים עם חלק מהמטופלים שחוו נפיחות מוחית ודימום.
מותו של משתתף בניסוי קליני באזור שיקגו יכול להיות גם קשור ללקנמב, על פי מכתב מחקר שפורסם ב-New England Journal of Medicine בחודש ינואר
נשיאת AAN, ד"ר אורלי אביצור, קראה ל-CMS לשנות את מגבלות הכיסוי שלה, כך שתהיה גישה רחבה יותר ל-Leqembi אם הטיפול יקבל את אישור ה-FDA המסורתי.
מקור: https://www.cnbc.com/2023/02/17/maker-of-promising-alzheimer-drug-leqembi-expects-fdas-full-approval-this-summer.html