הנה הסיבה ש-SpringWorks Therapeutics זינקה ב-20%

SpringWorks Therapeutics Inc. (נאסד"ק: SWTX) המניה זינקה ב-20% לאחר שהחברה בשלב הקליני מתמקדת בטיפול משנה חיים בסרטן, ומחלות נדירות הכריזו על תוצאות מעודדות ממחקר DeFi שלה. הניסוי היה מחקר שלב שלישי מבוקר פלצבו, כפול סמיות שהעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות של מעכב ה-Gamma-Secretase הניסיוני של החברה, Nirogacestat, בטיפול בגידולי דסמואיד מתקדמים.

Springworks מפרסמת נתונים על מחקר DeFi.

המנכ"ל סאקיב איסלאם אמר:

האם אתה מחפש חדשות מהירות, טיפים חמים וניתוח שוק?

הרשמה לניוזלטר Invezz, היום.

גידולי דסמואיד הם גידולי רקמה רכה אגרסיביים שעלולים להוביל לתוצאות שליליות חמורות עבור המטופלים, כולל כאבים מתמשכים, עיוותים וכריתה. במקרים נדירים, כאשר איברים חיוניים נפגעים, גידולי דסמואיד יכולים להיות גם מסכני חיים.

המטרה העיקרית של ניסוי DeFi הייתה שיפור בהישרדות ללא התקדמות (PFS), כאשר nirogacestat הראה שיפור משמעותי סטטיסטית לעומת שליטה, עם ירידה של 71% בהסתברות להתקדמות המחלה. יתר על כן, הניסוי השיג את כל היעדים המשניים הקריטיים, כאשר nirogacestat הראה שיפורים משמעותיים סטטיסטית בתוצאות המדווחות על ידי המטופלים ובשיעור התגובה האובייקטיבית בהשוואה לפלצבו.

Nirogacestat נסבל טוב יותר והיה לו פרופיל תופעות לוואי טוב. עם זאת, אחוז משמעותי יותר מהנשים בגיל הפוריות חוו תסמינים הקשורים לתפקוד לקוי של השחלות. התרחשויות שליליות אחרות היו ברובן בקנה אחד עם מה שדווח בתחילה.

נתונים נוספים ממחקר DeFi צפויים ב-2H 2022

 נתונים נוספים מתוכננים להיות משותפים בכנס רפואי, ו-SpringWorks מצפה להגיש בקשה לתרופה חדשה (NDA) למינהל המזון והתרופות ב-2H 2022. האיסלאם סיכם:

ההכרזה של היום מייצגת אבן דרך משמעותית לקראת המטרה שלנו להביא את הטיפול המאושר הראשון לקהילת הגידולים הדסמואידים. אנו מצפים לחלוק את נתוני ניסוי DeFi עם ה-FDA ולהצגת תוצאות מחקר מפורטות בפגישה רפואית מאוחר יותר השנה.

 ה-FDA הגדיר את Nirogacestat כתרופה יתום לטיפול בגידולי דסמואידים, בעוד שהנציבות האירופית העניקה לתרופה Orphan Drug Designation לטיפול בסרקומה של רקמות רכות. התרופה הונפקה גם עם ייעודים של מסלול מהיר ו-Breakthrough Therapy לטיפול בחולי פיברומטוזיס עמוקים או גידולי דסמואיד מתמשכים, בלתי ניתנים לניתוח, עקשן או חוזרים.