ביוטכנולוגיה הייתה לעתים קרובות בין המגזרים הפופולריים ביותר בעולם דוח MoneyShow 'בחירות מובילות', הסקר השנתי שלנו בין יועצי הניוזלטר המובילים במדינה. דוח השנה אינו יוצא מן הכלל; הנה שישייה של רעיונות ביוטכנולוגיה אהובים לשנה הקרובה.
מדעי קסאווה (SAVA) היא חברת ביוטכנולוגיה קלינית בסיכון גבוה ותגמול גבוה; המועמדת לתרופות הדגל שלה היא Simufilam - תרופה לאלצהיימר - שנמצאת כעת בניסויים בשלב 3. מה שהופך את המניה הזו לכל כך מעניינת הוא שנראה כי Simufilam משפר את הקוגניציה בחולי אלצהיימר, לא רק מאטה את התקדמות המחלה. אם זה יאושר, זה יכול בקלות להפוך לתרופה של מיליארדי דולרים.
באוגוסט 2021, משרד עורכי דין המייצג מוכרי שורט מורשים הגיש עצומה אזרח ל-FDA האמריקאי בבקשה להפסיק את הניסויים הקליניים של Cassava ב-Simufilam, בטענה, בין היתר, מניפולציה של נתונים במאמרים מדעיים שכתבו מדעני Cassava, כולל מחקר משנת 2005 Neuroscience מאמר.
כתוצאה מכך, המניה צנחה מ-120 דולר ל-40 דולר. Neuroscience בחנו מחדש את הנתונים המקוריים של המאמר ובדצמבר 2021 הצהירו שהם לא מצאו ראיות התומכות בטענות על מניפולציה של נתונים.
הטענות, למרות שכנראה שקריות, מטילות צל על המניה במשך זמן מה. אבל כעת, המניה פועלת היטב ואנו מצפים שהיא תמשיך חזק בנתיב עלייה. להלן זרזים להמשך עלייה:
החברה רשמה כ-650 חולים לשני מחקרי שלב 3 ומתכננת לרשום סך של 1,750 חולים עם מחלת אלצהיימר קלה עד בינונית לשני המחקרים של Simufilam. תוצאות התוכנית הקלינית המתמשכת בשלב 2 צפויות לצאת באמצע 3.
החברה גם הודיעה על השלמת מתן התרופה במחקר פתוח של Simufilam עבור כ-200 מטופלים שנועד להעריך תרופה לטווח ארוך בבטחה ולמדוד שינויים קוגניטיביים לאורך 12 חודשים. התוצאות עשויות להתפרסם בערך בסוף השנה 2022.
כנראה שמקורבים חושבים ש-Simufilam עובד, כי שני דירקטורים הוציאו את הכסף שהרוויחו קשה בקניית המניה באוגוסט 2022. המנהל ריצ'רד בארי קנה 36,159 מניות ב-23.79 דולר בעלות של 860,223 דולר. והמנהל סנפורד רובינסון קנה 100,000 מניות ב-$20.69 תמורת סך של 2,069,000$. כאשר הדירקטורים של חברה קונים את מניות החברה שלהם זה יתרון גדול שמעורר אמון.
אנחנו אוהבים את המניה. אם Simufilam יאושר, המניה עלולה לעלות הרבה יותר. אבל זכור כי מדובר בחברת תרופה אחת, והמניה עלולה לרדת ל-1.00 דולר אם היא לא תצליח לקבל את אישור התרופה.
מייק סינטולו, Cabot עשרת הסוחרים
ביו-מדעים נוירוקריניים
למרות שהיא נדירה, התרופה היא מוכרת גדולה, עם הכנסות צפויות של 1.4 מיליארד דולר השנה, עלייה של 30% מהשנה שעברה, וחשוב מכך, ההנהלה רואה המון הזדמנויות רק בתחום הליבה שלה, עם יותר מחצי. מיליון מטופלים לא מאובחנים בארה"ב לבדה (לדעתה רק 15% מאובחנים וגם בטיפול), כך שקיים פוטנציאל לכך שמכירות Ingrezza יוכפלו בקלות עם הזמן.
ל-Neurocrine יש גם מוצר נישה נוסף שצפוי לצאת לשוק בקרוב - הוא הגיש בקשה לאישור valbenazine (ככל הנראה אישור בתחילת השנה הבאה), המטפל במחלה אחרת שגורמת לתנועות לא רצוניות (תופעת לוואי של הנטינגטון) שמשפיעה על אולי 25,000 אנשים.
שני אלה אמורים להשאיר את המספרים גבוהים יותר, כאשר אנליסטים רואים את השורה העליונה עולה ב-20% בשנה הבאה בעוד הרווחים מגיעים לכמעט 4 דולר למניה - כל זאת בזמן שהצנרת המצוינת של החברה ממשיכה להתקדם. אנחנו חושבים שהשלב מוכן לרפואה וביוטכנולוגיה שיעזרו להוביל את ההתקדמות הבאה ו-NBIX נראה כמו אחד הכלבים המובילים בקבוצה הזו.
כלכלת ארה"ב בצמיחה איטית חשופה לזעזועים שליליים, במיוחד כאשר הכלכלה העולמית צפויה להיאבק. עם זאת, עדיין יש לנו רעיון מועדף לרווחים בשנה קדימה, כגון תרופות ורטקס
המוצר הגדול ביותר של חברת הביוטק, Trikafta, מטפל ברוב 83,000 חולי סיסטיק פיברוזיס בצפון אמריקה, אירופה ואוסטרליה. Trikafta אחראית ל-86% ממכירות המוצרים של Vertex, אך ההנהלה עדיין רואה גבהים גדולים יותר.
החברה ממשיכה לבקש אישור לטריקפטה לטיפול בסוגים שונים של חולי סיסטיק פיברוזיס. בעזרת המאמצים שלה לגרום למדינות אחרות להחזיר את הטיפול, אומר Vertex כי התרופה עשויה לטפל ב-90% מהסובלים מסיסטיק פיברוזיס ברחבי העולם.
יש להודות, הסתמכות על מוצר אחד עבור כל כך הרבה הכנסות מוסיפה סיכון למניה. אבל טריקפטא נהנית מיתרון של גורם ראשון וכיום מתמודדת עם תחרות מוגבלת בשוק הסיסטיק פיברוזיס.
ורטקס ניהלה שבע שנים רצופות עם צמיחה של לפחות 22% במכירות, והרווחים התפעוליים עלו ב-24% לפחות בכל אחת מחמש השנים שחלפו מאז הפכה החברה לרווחית.
אנחנו חושבים שעדיין יש לטריקפטה מקום לגדול. בנוסף, החברה מקדמת טיפולים למחלות אחרות, כולל מחלה גנטית הנקראת מחסור באנטי-טריפסין אלפא-1 ומחלת תאי חרמש. תרופות בפיתוח לא תמיד מתקדמות, אבל הצינור הזה נראה מבטיח.
הבחירה המובילה שלי למשקיעים ספקולטיביים לשנה הקרובה היא MannKind (MNKD) - מניה שבחרתי כמועדפת בשנים האחרונות. MannKind שומרת כיום על כל הזכויות על המוצר המוביל שלה, Afrezza - צורה ניתנת לשאיפה של אינסולין עבור חולי סוכרת מסוג 1 וסוג 2; החברה ממשיכה להתפרץ בשווקים הללו מול יצרניות האינסולין "שלושת הגדולות".
ל-ManKind יש כעת מוצר שני בשוק גם כן באמצעות הסכם רישוי עם שותפו לפרויקט, מטפלים מאוחדים (UTHR). המוצר הזה (Tyvaso DPI) נמצא בשוק רק כמה חודשים, אבל הוא כבר מראה סימנים להפוך לשובר קופות. לא רק ש-ManKind מקבל תשלום עבור ייצור המוצר (בתוספת תוספות קטן) עבור United Therapeutics, היא גם מקבלת תמלוגים על כל המכירות של המוצר.
MannKind רכשה לאחרונה גם את V-Go, חברה קטנה שכבר יש לה נוכחות בתחום הסוכרת. בנוסף, חברה פרטית בשם Receptor Life Sciences העניקה רישיון למערכת אספקת התרופות Technosphere של החברה לפיתוח מוצרי קנבינואידים לאפילפסיה וחרדה.
בעוד שהמוצרים המפותחים על ידי Receptor Life עדיין נמצאים במרחק של מספר שנים לשוק, הם מייצגים את הפוטנציאל לתשלומי אבני דרך ותמלוגים נוספים בזמן שהם מתקדמים בתהליך הניסויים הקליניים (והתעסקות בעץ, המסחור בסוף האמור. תהליך).
אני מאמין שיש עוד הרבה מקום לרוץ לפני שהמניה תחזור סוף סוף למשהו שדומה יותר לשווי ההוגן. כתוצאה מכך, משקיעים מעודדים להיות סבלניים לגבי לקיחת רווחים אם/כאשר הם רואים את המניה מתחילה לטפס. כפי שהיה המקרה כבר מספר שנים, MNKD נחשבת לקנייה חזקה מאוד מתחת ל-$5 ולקנייה מתחת ל-10$.
אנאבקס (AVXL), היא חברת ביו-פרמצבטיקה המוקדשת לפיתוח מועמדות לתרופות חדשות לטיפול במחלות של מערכת העצבים המרכזית עם תוצאות מעודדות עד כה באלצהיימר, פרקינסון ותסמונת רט.
החדשות הגדולות עבור Anavex היו פרסום הנתונים הראשוניים של 508 חולים, מבוקרים פלצבו, כפול סמיות, 48 שבועות, שלב 2b/3 ANAVEX 2-73 (בלרקמזין או A2-73) ניסוי אלצהיימר שבדק 3 קבוצות שוות עם פלצבו, מנות פומיות של 30 מ"ג או 50 מ"ג.
ראשית אני צריך לציין שני דברים מאוד חשובים:
1) היה עיכוב בקבלת הנתונים מאחד מאתרי הניסוי שהביא לכך שהחברה קיבלה את הנתונים מחברת הניתוח הסטטיסטי של צד שלישי רק יום אחד לפני שהם עלו על לוח הזמנים להציג בכנס CTAD אלצהיימר. לכן זה הגביל את מה שהחברה יכלה לדווח במדויק באותו זמן.
2) חלק מהתוצאות הטובות ביותר מניסוי קודם היו עבור 50 מ"ג. קבוצה, בעוד שה-30 מ"ג בקושי עבד. עם זאת, כל הניתוח שהוצג לאחרונה היה עבור משולב חולים בכמות של 30+50 מ"ג כקבוצה בודדת, דילול תוצאות היעילות.
לכן, התוצאות שעדיין צפויות להיות טובות עוד יותר ברגע שהחברה תדווח על קבוצת ה-50 מ"ג בעצמה. נקודות הסיום העיקריות היו הפחתה בירידה בקוגניציה (ADAS-COG) ובפעילויות היומיום (ADCS-ADL) לאחר 48 שבועות.
על כך אמרה החברה, "מחקר ה-Anavex 2-73 (בלרקמזין) עמד בנקודות הקצה העיקריות והמשניות העיקריות שהראה הפחתה מובהקת סטטיסטית של ירידה קלינית בקנה מידה קוגניטיבי ותפקודי גלובלי במחקר קליני של חולים עם מחלת אלצהיימר מוקדמת". (ציוני בסיס MMSE 20-28).
ויותר לעניין: "טיפול עם ANAVEX®2-73 הפחית באופן מובהק סטטיסטית ירידה קוגניטיבית, שנמדדה עם ADAS-Cog, בהשוואה לפלסבו בסוף הטיפול על ידי 45% (p=0.033)."
זוהי התוצאה המשמעותית והישר ביותר שפורסמה עד כה עבור ניסוי זה, בהתחשב בכך שהיא הייתה טובה בהרבה מביוג'ן
עם זאת, התוצאה הדלה של Lecanemab גרמה לשתי החברות הללו להגדיל 20 מיליארד דולר בשווי השוק בן לילה. רוב המשקיפים מאמינים שתוצאת שלב 3 זו סוללת את הדרך לאישור סביר של ה-FDA. עם זאת, התרופה של Anavex ניצחה את Lecanemab בפער גדול (האטה של 45% לעומת 27%) בניסוי Phase2b/3 שלה.
אבל הנה העניין... התרופה של ביוגן דורשת טיפול עירוי IV ו בדיקות MRI תקופתיות לבדיקת נפיחות ודימום במוח (שתי תופעות לוואי מגעילות של לקנמב), בעוד A2-73 הוא גלולה ואינו מצריך MRI תקופתיים, א עצום יתרון אפילו בהתעלמות מכך ש-A2-73 עבד מוטב.
בעוד שהנתונים שכבר פורסמו היו עדיפים על Lecanemab, ברגע שיצאו נתוני העוקבה של 50 מ"ג בלבד, התוצאות אמורות להיות טובות במידה ניכרת מאשר עבור הקבוצה המשולבת. ועוד יותר טוב רק עבור אותם 85% הנושאים את הגן הרגיל של SigmaR1 וכן עבור חולי APOE2 ו-3. (עדיין שוק יעד גדול.) אז אני חושב שהנתונים עד כה היו מעודדים, אבל הטוב ביותר החדשות עדיין לא מגיעות - והמניה נותרה מועדפת לשנת 2023.
Axonics Modulation Technologies (AXNX) היא חברת טכנולוגיה רפואית קטנה עם עתיד גדול. חברת ציוד רפואי בשווי 3.4 מיליארד דולר מתמקדת בטיפול בבריחת שתן ומעי. בטח, זה לא חומר זוהר. אני בהחלט שומע תלונות הקשורות בנושאים אלה בפרקטיקה הרפואית שלי על בסיס קבוע. אבל זו בעיה בריאותית אמיתית, שסוף סוף מקבלת פתרון בר-קיימא.
קחו בחשבון את העובדה שלפי מחקר CDC משנת 2014, 51% מהאנשים שאינם ממוסדים מעל גיל 65 בארה"ב סבלו מעין פרק של בריחת שתן במעי או בשלפוחית השתן. רבים מפתחים בעיות כרוניות שעלולות להוביל לזיהומים תכופים ולהחמרה במחלות הבסיסיות.
המצב שכיח יותר בנשים מאשר בגברים. וזה משפיע על הסובלים ממנה הן פיזית והן פסיכולוגית. אולי העובדה החשובה ביותר שיש לקחת בחשבון היא שככל שהאוכלוסיה מזדקנת ומצבים כרוניים כמו סוכרת גדלים, כך עולה שכיחות בריחת שתן.
לחברה יש אסטרטגיה דו-כיוונית - עם שני מוצרים שעושים הבדל עצום לסובלים מבריחת שתן. האחד הוא ממריץ העצה שלו - שתל אלקטרוני ששולח דחפים לעצבים השולטים בטונוס השרירים ומווסתים את יכולת שלפוחית השתן להתכווץ - ובכך מפחית בריחת שתן.
השני הוא ג'ל קבוע מושתל המונח בדופן השופכה ומוסיף נפח לשרירים המוחלשים ובכך מפחית או מונע דליפה. המכירות של שניהם ממשיכות לגדול בהתמדה. החברה אינה רווחית כיום אך יש לה מספיק מזומנים במאזנה. (לחשיפה, ג'ו דוארטה מחזיק במניות AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/